NR作為阿爾珀氏症有前景的治療候選藥物
簡介
阿爾珀斯d是的 同時是 神經退化性疾病及代謝疾病，與粒線體功能障礙及聚合酶γ（POLG）基因催化亞基突變密切相關。值得注意的是，補充NAD前驅物，尼古丁酰胺核苷（NR），已被證明能明顯改善皮質的粒線體缺陷具有阿爾珀斯d是的.
關於阿爾珀斯’ 疾病
阿爾珀斯’ 疾病是一種常染色體隱性遺傳疾病，常伴隨皮質神經元喪失，以及線粒體DNA（mtDNA）和複合體I（CI）的耗盡。此病約每十萬名新生兒中有1人罹患。大多數阿爾珀氏症患者’ 疾病出生時無症狀。診斷通常透過確定POLG基因來確定。一旦發病（通常介於生命一至三歲之間），患者可能會出現進行性腦病變、癲癇、肌陣攣及重症肌無力等症狀。目前尚無有效方法可治癒此病。
成立 阿爾珀斯d是的 模型體外受精
誘導多能幹細胞（iPSCs）由Alpers患者產生，該患者攜帶A467T（約1399G>A）與P589L（約1766C>T）的雜合突變，隨後分化為皮質類器官及神經幹細胞（NSCs）。Alpers 的iPSCs呈現輕微的粒線體異常，包括L-乳酸升高及CI耗竭。Alpers的NSC表現為嚴重的mtDNA耗竭及粒線體功能障礙。阿爾珀斯皮質類器官顯示皮質神經元喪失及星形膠質細胞累積。
NR 在阿爾珀斯皮質類器官
長期治療NR部分緩解s阿爾珀斯皮質器官中觀察到的神經退化性改變。 具體來說，補充NR能有效抑制患者皮質類器官中觀察到的神經元喪失、膠質豐富及粒線體損傷阿爾珀斯d是的.
NR治療後Alpers患者類器官失調路徑的逆轉
NR治療可抵消粒線體 以及與突觸發生相關的途徑，以及 的調節相關路徑 搭配星形膠質細胞/膠質細胞 以及神經發炎 顯然在阿爾珀斯皮質類器官.
結論
補充NR以提升NAD水平，可挽救由iPSC衍生的Alpers皮質類器官中的粒線體缺陷與神經元損失’ 疾病，安全性與生物利用率相對較高，表現優異p羅米斯e 作為 a t停藥c安迪達特 為了這個 難治性疾病。
參考資料
洪Y、張Z、楊宗T等人。NAD+ 前驅物煙酰胺核苷能修復 iPSC 衍生皮質類器官中的粒線體缺陷與神經元喪失。國際生物學期刊 2024;20(4):1194-1217.發表於2024年1月25日。DOI：10.7150/IJBS.91624
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